全球首款AI设计药物进入III期临床试验 研发用时仅18个月

全球首款由人工智能贯穿靶点发现与分子设计全程的创新药物，现已步入III期临床试验筹备阶段，标志着AI制药迈入关键验证期。

据医药魔方数据库披露，6月30日，INS018_055（通用名Rentosertib）的III期临床试验方案正式公示。该研究计划纳入320例特发性肺纤维化患者，采用前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照设计，主要终点为第52周时用力肺活量的变化值。

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Rentosertib最引人注目之处在于其研发速度。传统新药研发从确定靶点到选出候选分子，行业平均耗时2.5至4.5年，而Rentosertib完成相同流程仅用了18个月。研发团队采用Pharma.AI生成式AI平台进行全流程驱动，包括AI识别靶点、AI设计分子结构、AI筛选优化等环节。药物作用靶点为TNIK，这是一种与纤维化和炎症相关的激酶。传统方式需在数万个基因中逐一排查，AI则可精准定位。

III期临床试验将在全国47家研究中心同步开展，患者每日口服给药一次，持续52周。主要疗效指标为52周内用力肺活量的年下降率。牵头研究者为北京协和医院徐作军教授，钟南山院士和上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。

从18个月完成候选分子筛选到III期临床试验启动，Rentosertib的快速推进为AI赋能新药研发提供了有力证据，也向行业展示了全流程AI驱动模式在缩短周期、降低风险方面的实际价值。