五位AI专家组成一支虚拟科研团队：Agentic AI开始独立设计临床试验 数周工作压缩至数分钟

临床试验设计是一项复杂的多学科协作任务，传统流程往往需要数周时间。如今，一支由AI智能体组成的虚拟科研团队正向我们展示，这一过程有望被压缩至数分钟。

启动一项新临床试验时，首要任务并非招募患者或开始治疗，而是设计试验方案。

这项工作远比预想中复杂。一份完整的临床试验方案通常需要临床医生、医学信息学专家、统计学家及研究协调员共同参与。对于大型临床研究而言，仅方案设计和可行性论证就需数周甚至数个月。

于是，一个新的技术方向开始浮现——Agentic AI。

来自多家研究机构的团队在《Nature Communications》发表研究，他们开发了一套名为EmulatRx的多智能体临床试验设计系统，让五个AI智能体分别扮演项目负责人、临床试验专家、医学信息学专家、临床医生和统计学家，共同完成原本需要多个专业团队合作才能完成的工作。

该研究以“Empowering clinical trial design with agentic intelligence and real-world data”为题，于2026年7月7日发表。

组织起一支团队

近年来，大语言模型已能阅读医学文献、总结研究结果，甚至回答临床问题。但真正的临床试验设计并非简单的问答，而是一项需要不同专业持续协作、相互修正的复杂系统工程。单一AI模型虽能完成部分任务，却难以像真实科研团队那样持续讨论、验证和调整研究方案。

设计临床试验就是最典型的例子。

临床医生了解疾病特点，却未必熟悉数据库结构；统计学家擅长因果推断，却需医学专家判断哪些变量真正具有临床意义；医学信息学专家能从电子病历中提取数据，却必须依据试验方案准确转换筛选条件。整个流程本质上是一场持续不断的跨学科协作。

EmulatRx正是按照这种真实分工设计，整个系统由五个角色组成。

^{图 1：EmulatRx 的整体框架。}

位于最上层的是Supervisor，它更像整个项目的负责人。当研究人员提出问题后，它负责规划整个任务流程，并决定下一步应由哪位智能体继续工作。

随后，Trialist开始接手任务。它首先访问数据库，检索历史临床试验信息，并自动整理研究目标、纳入排除标准、终点事件及治疗方案等关键内容，生成标准化的目标试验协议。

接下来，Informatician开始将自然语言中的试验标准转换成电子病历数据库能理解的查询语句，并自动映射到OMOP标准数据模型，从真实世界数据库中筛选符合条件的患者队列。

与此同时，Clinician负责提供专业医学知识。它会持续查阅医学文献，判断哪些协变量真正值得纳入分析，哪些终点具有临床意义，并对统计分析结果进行医学解释。当统计模型出现异常时，它还会主动提出修改建议，与其他智能体形成反馈循环。

最后，Statistician负责完成真正的统计推断。

向真实的病例学习

为评估EmulatRx，研究人员使用了来自大型临床数据库的去识别电子健康记录，这些数据库涵盖急性疾病（心力衰竭、败血性休克、肾损伤）和慢性疾病（阿尔茨海默病和帕金森病）。这些记录覆盖多样化人群——如老年人或患有多种疾病的患者——这些人群在传统试验中往往代表性不足。

研究人员将大量真实临床试验协议交给系统，要求它自动识别纳入和排除标准、治疗措施及研究终点，并与人工整理的标准答案进行比较。结果显示，基于GPT-4o构建的Trialist取得了95.4%的F1值，能较为准确地完成试验信息标准化，为后续所有分析建立统一的数据基础。

除统计分析外，研究团队还邀请三位临床专家，对Clinician生成的建议进行人工评分。

评估覆盖可读性、正确性、一致性、创新性及实际可用性五个方面，共15项指标。

GPT-4o再次取得最佳成绩，综合平均得分达到4.88分（满分5分），在可读性、事实准确性、逻辑一致性及应用价值上几乎全部排名第一；Phi-4和DeepSeek-R1分别获得4.78分和4.71分，而Gemma 3平均得分为4.40分。

几乎所有模型在“创造性”这一维度都明显低于其他指标，说明当前AI更擅长依据已有证据完成严谨推理，而非提出真正具有突破性的医学假设。

^{表 1：三名参与者的问卷调查和临床医生反馈的平均得分。}

论文统计显示，在GPT-4o作为底层模型时，完成一次完整临床试验设计的中位运行时间仅为5.75±1.52分钟。作为对比，一项同等规模的人工流程通常需要研究人员花费数天甚至数周，才能完成协议解析、SQL编写、协变量设计、统计分析及反复修改等工作。

从某种意义上说，EmulatRx展示的已经是AI开始参与科研流程本身。

人与AI

EmulatRx的一个核心特点是研究人员能监控并干预其工作。它不会替代医生、统计学家或医学信息学专家，但正在承担越来越多原本需多人协同完成的重复性工作，让真正的研究人员能投入更多时间到提出科学问题、验证医学假设及设计创新研究中。

过去的大语言模型让AI学会了阅读知识，现在以EmulatRx为代表的Agentic AI，则开始学习如何组织知识、协调知识，并把知识真正转化为科研生产力。

未来的实验室中，最先加入团队的新成员或许不再是一位新的研究助理，而是一支能持续协作、不断学习的AI科研团队。